▍来源/赛柏蓝

▍作者/半夏

一批大品种，可超适应症使用

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超药品说明书用药目录公布

近日，广东省药学会发布《超药品说明书用药目录（2021年版）》。

通知显示，《超药品说明书用药目录（2021年版）》（详见文末）由广东省药学会医院药学专业委员会、循证药学专家委员会组织编写。这是2015年以来的第7版。为提高工作质量，除广东外，本版目录起草单位包括北京、辽宁、黑龙江、上海、江苏、浙江、安徽、湖北、湖南、海南、重庆、四川、陕西等省、市的三甲医院，共涉及57家全国知名大型三甲医院。

《超药品说明书用药目录（2021年版）》起草医疗机构为：

执笔：中山大学孙逸仙纪念医院

成员（排名不分先后）：

北京医院

北京大学人民医院

北京大学第三医院

北京中医药大学东方医院

中国医学科学院肿瘤医院

北京妇产医院

中国医科大学附属盛京医院

哈尔滨医科大学附属第四医院

上海交通大学医学院附属新华医院

上海长征医院

上海瑞金医院

南京鼓楼医院

苏州大学附属第一医院

浙江大学医学院附属邵逸夫医院

中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）

华中科技大学同济医学院附属同济医院

中南大学湘雅医院

中南大学湘雅三医院

海南省人民医院

重庆医科大学附属第一医院

陆军军医大学西南医院

四川省肿瘤医院

空军军医大学第一附属医院（西京医院）

广东省人民医院

广东省中医院

中山大学附属第一医院

中山大学孙逸仙纪念医院

中山大学附属第三医院

中山大学附属第五医院

中山大学附属第六医院

中山大学附属肿瘤医院

中山大学中山眼科中心

南方医科大学南方医院

南方医科大学珠江医院

暨南大学附属第一医院（广州华侨医院）

广东药科大学附属第一医院

广东省中西医结合医院

南部战区总医院

广州市第一人民医院

广州医科大学附属第一医院

广州医科大学附属第二医院

广州医科大学附属第三医院

广州中医药大学第一附属医院

广州市红十字会医院

广州医科大学附属脑科医院

广州医科大学附属市八医院

深圳市人民医院

深圳市第二人民医院

北京大学深圳医院

深圳市儿童医院

华中科技大学协和深圳医院（南山医院）

香港大学深圳医院

东莞市第五人民医院

佛山市第一人民医院

佛山市第二人民医院

惠州市第三人民医院

根据通知要求，入编药品满足以下条件之一（均为最新版），并在证据等级、临床需求等基础上进行评估筛选：

1、美国、欧洲、日本说明书收录；

2、《中国药典临床用药须知》、《临床诊疗指南》（中华医学会著、人民卫生出版社出版）收录；

3、国际主流指南或共识（如NCCN）收录；

4、Micromedex®有效性、推荐等级在Ⅱb级、证据等级B级或以上；

5、四大医学期刊（NEJM、The Lancet、JAMA、The BMJ）或本专业SCI的I区期刊发表的RCT研究或meta分析证明适用。

值得注意的是，广东省药学会明确表示，本目录仅作为证据罗列，不作为推荐目录，超说明书用药在临床应用中仍需按正规流程规范管理。各单位在执行过程中遇到任何问题，请及时反映。

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这些大品种，可超适应症使用

从《超药品说明书用药目录（2021年版）》的起草单位来看，涉及了57家全国知名大型三甲医院，是具有一定的代表性的。而从目录的品种来看，也涉及不少大品种。

包括一些单抗大品种，例如阿达木单抗、贝伐珠单抗、利妥昔单抗、纳武利尤单抗、帕博利珠单抗等；也包括部分临床常用大品种，例如依达拉奉、丁苯酞、地塞米松等；同时还包括一些国家带量采购的大品种，例如二甲双胍、厄贝沙坦、紫杉醇等。

以单抗为例，目前布局多适应症是各药企都在抢占的赛道。但新适应症正式获批与临床用药之间是存在时间差的，因此在满足肿瘤患者的治疗需求、提高生存期限方面，目前有不少单抗都存在超适应症使用的情况。事实也证明，很多癌症患者在这种情况下是可以获益的。

就在昨日（6月28日），国家卫健委印发了《抗肿瘤药物临床合理应用管理指标（2021年版）的通知》。

与2020年版对比，2021版文件增加了不少新的指标，其中值得一提的是“住院患者抗肿瘤药物拓展性临床使用比例”。这一点与抗肿瘤药超适应症用药有直接联系。

上述文件提到，“住院患者抗肿瘤药物拓展性临床使用比例属于专项处方点评的指标。其计算方法可以参照注册药品的说明书，按照《医院 处方点评管理规范(试行)》的要求多学科合作，在一个时间段 里对特定的抗肿瘤药物或某种肿瘤疾病抗肿瘤药物的临床使用进行比对”。除了广东省药学会发布的《超药品说明书用药目录（2021年版）》，国家卫健委发布此文件也是对抗肿瘤药合理超适应症用药一个强有力的支撑。

此外，再来看看抗肿瘤药以外的一些常用药品。譬如二甲双胍这个市场超62亿元的大品种，近年来研发人员对其的研究可谓是层出不穷，减肥、防治脱发、预防老人痴呆、抗癌等等。本次发布的《超药品说明书用药目录（2021年版）》，二甲双胍适应症就被增加“多囊卵巢综合征”。

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为何可超适应症使用

根据《药品管理法》（2019年修订版）第七十二条，医疗机构应当坚持安全有效、经济合理的用药原则，遵循药品临床应用指导原则、临床诊疗指南和药品说明书等合理用药，对医师处方、用药医嘱的适宜性进行审核。

理论上，医生是应该严格按照药品说明书用药的。但是为什么会有超药品说明书用药目录诞生呢？且是临床上超适应症使用的情况普遍存在，日前有医生曝光的肿瘤治疗超适应症用药事件引起业界高度关注。

对于超适应症用药这个问题，在4月27日的新闻发布会上，中国科学院院士、国家癌症中心主任赫捷表示，目前癌症患者个体差异是很明显的，治疗也是很复杂的，基于目前比较有限的医学证据所制定的诊疗共识、指南，甚至是标准，不太能够跟得上医学的发展。医学的发展是一个探索的科学，很多标准包括国际上的惯例都是几年前的，目前情况又有了发展，因此从现在获批的药品适应症或者写入指南的医疗方案很可能都是落后的，那么就应该基于较为充分的临床证据给患者一些超适应症，或者是超指南的治疗，也是为了探索诊疗效果，而事实上也有很多的药物超出了适应症以后确实有效。

从国家卫健委印发的《抗肿瘤药物临床合理应用管理指标（2021年版）》增加“住院患者抗肿瘤药物拓展性临床使用比例”这一指标，以及广东省药学会发布《超药品说明书用药目录（2021年版）》的入编条件来看，超适应症用药也是紧跟国际惯例、指南等更新，同时也是要遵循科学合理条件的。

由此可见，在开展超适应症和超治疗指南的这些临床研究上，其实是临床治疗的创新，并不是过度治疗，而是在严格的监控下实行的。

超药品说明书用药目录（2021年版）