又一AI药物，失败了

又一款AI药物失败了。

据报道，Verge Genomics的VRG50635在肌萎缩侧索硬化症（渐冻症）患者1b期的疗效方面未达到标准，临床试验已终止。

公司表示，该药物将在明年上半年公布完整研究结果。

VRG50635由Verge Genomics的AI平台确定的靶点，也是公司*的临床阶段药物。

但药物失败后，Verge Genomics宣布商业模式开始转向，由biotech转向以合作为主的商业模式。

然而祸不单行，近20个月里，Verge Genomics大部分高管已离职，首席财务、科学和医疗官也都已离职。总裁兼首席商务官Jane Rhodes去年离开，转任神经生物技术公司AstronauTx的首席执行官。

药物失败，高管离职，战略转向......成立10年的Verge未来将走向何方？

01 华人女性创办

Verge Genomics于2015年推出，创始人Alice Zhang(中文名张欣立）是一位美籍华人。

张欣立生于弗吉尼亚州，其父母为中国移民，她从小便对生物医学感兴趣，高中毕业后，她先后在普林斯顿大学攻读分子生物学本科、以及加州大学洛杉矶分校攻读神经学博士学位。

在她看来，这些原因都是缺乏对疾病的全面了解，没有找到合适的药物靶标得到*化的分子。

基于这些考虑，Verge Genomics创建了名为“全人类”（all-in-human）的方法进行药物发现，他们抛弃了以往基于动物模型得出的数据，选择自己建立专门针对神经退行性疾病的数据库。

Verge构建了超过6800个人体组织样本（主要是大脑和脊髓）的人体数据集，此外还包括有关基因表达、基因分型、患者特征等各类数据，是该领域*的专有人类脑组织基因组数据集之一。

借助人工智能的方法，公司在DNA 序列、基因表达模式和疾病之间已知联系的“训练”数据集来学习如何在感兴趣的数据集中找到新的、强大的生物关联。

而VRG50635就根据Verge的AI平台而来。

首先，公司确定了PIKfyve的磷酸肌醇激酶是ALS患者的新型靶点，是癌症、病毒感染和神经退行性疾病的重要通路。

PIKfyve作为药物靶点的信号通路

紧接着，Verge获得了PIKfyve抑制剂VRG50635，该药物可恢复 ALS 患者神经元的 内溶酶体功能，并在 ALS 相关运动神经元变性模型中的多项临床前研究中显示出疗效。

2022年10月，该药物进入临床试验，首次启动人体给药。

Verge Genomics的平台和药物也引发了礼来的关注。

2021年7月，Verge Genomics 宣布与礼来达成了一项为期 3 年的合作协议，双方将共同开发针对ALS的创新疗法。

Verge 将会收到 2500 万美元预付款，并有潜在价值近7亿美元的里程碑付款和特许权使用费。

02 药物失败，公司转向

开发治疗渐冻症的药物，被公认为神经科学和药物研发领域最艰巨的挑战之一。

在过去的二十年中，至少有 50 项关于渐冻症疗法的临床试验未能显示出积极的结果。在美国，只有三种药物获得批准，而这些药物对患者的益处不大。

对于Verge 而言，更是一场巨大的豪赌。因为VRG50635是其*的临床资产。

就在近期，公司做出了终止VRG50635的临床试验的决定，原因是缺乏风险效益数据。

公司对该药物期望非常高，几乎将全部资源砸进去，导致没有其他候选药物进入临床试验阶段。

因此Verge宣布转型，将专注于其人工智能平台和数据集，帮助合作伙伴提高药物成功率。

创始人称，此举使Verge能够持续投资其人工智能、产品和工程能力，并将带来更精简的成本结构和更长的现金流。

毕竟做药的成本和风险都太高了。

伴随着核心药物失败的，还有公司动荡的高管变动。

过去20个月里，Verge大部分高管已离职，首席财务、科学和医疗官也都已离职。总裁兼首席商务官Jane Rhodes 去年离开，转任神经生物技术公司AstronauTx的首席执行官。

公司的财务情况也不容乐观。Verge上一轮融资已经是2021年，当年12月获得了9800万美元的B轮融资，礼来参与投资。

好在公司手上有与跨国药企的合作协议。

2023年9月，Verge Genomics宣布与阿斯利康罕见疾病部门Alexion建立为期四年的合作伙伴关系，以确定新的药物靶点。

作为协议的一部分，Verge将获得高达4200万美元的预付款，股权和近期付款。该公司还可能因这笔交易获得高达8.4亿美元的里程碑付款，以及任何由此产生的产品的特许权使用费。

对于公司情况，创始人Alice Zhang称，将在明年初更新管线情况，以及最新的人事任命。

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