MNC药企布局基因疗法：辉瑞、诺华、罗氏、礼来、拜耳……

近年来，基因疗法备受关注。2017年，诺华自主研发的Kymriah获FDA批准，用于治疗急性淋巴细胞白血病，成为首个基因疗法。之后经过3年多时间的发展，基因治疗领域已经出现了多个治疗产品及技术。

2020年10月，两位女性科学家发现了基因编辑技术：CRISPR/cas9基因剪刀，获得了2020年诺贝尔化学奖。

这一事件顺势将基因疗法推向了疾病治疗的投资风口，也再次点燃了大型制药企业布局基因治疗领域的雄心。其中，并购和合作基因公司成为药企布局基因治疗领域的重要方式。

近年来，基因治疗在罕见遗传病、癌症和病毒感染等适应症上显示出一定的疗效。再加上国际医疗领域创新趋势的加码，越来越多的大型制药企业，如罗氏、诺华、礼来、拜耳、渤健等，正通过收购基因公司的方式，布局自己在基因治疗领域的业务板块，不断提升在该赛道的竞争力。

礼来收购基因治疗公司Prevail

2020年12月15日，礼来宣布和Prevail Therapeutics达成收购协议，将以10.4亿美元收购基因公司Prevail。这一收购将基于Prevail公司的研发管线，在礼来公司内部建立基因疗法开发项目，拓宽治疗遗传性神经退行性疾病的治疗模式。

对此，礼来疼痛和神经退化研究副总裁Mark Mintun博士表示：“基因治疗是一种很有前景的方法，有潜力为神经退行性疾病如帕金森病、戈谢病和痴呆症的患者提供变革性治疗方法。收购Prevail将带来关键技术和团队，以补充基因治疗产品管线。我们期待完成拟议的收购，并与Prevail合作，推进产品开发。”

诺华收购基因治疗公司AveXis

2020年10月29日，诺华宣布以2.8亿美元收购了Vedere Bio公司，以此获得Vedere Bio公司一系列应用于视力恢复的临床前基因疗法。

事实上，诺华一直在加码基因疗法领域。2018年，诺华以87亿美元收购了AveXis（现称Novartis Gene Therapies），获得了脊髓性肌萎缩基因治疗药物——Zolgensma。2020年7月份又与基因编辑技术公司Sangamo签署了金额高达7.95亿美元的一项全球许可协议，以共同开发和商业化针对神经发育性疾病的基因疗法。

由此可以看出，诺华在基因治疗领域布局的决心。目前，诺华在基因治疗方面主要布局在AAV、CAR-T和CRISPR三方面。

拜耳收购基因治疗公司AskBio

2020年10月27日，拜耳宣布以至多40亿美元的价格收购生物科技公司AskBio。据了解，AskBio是美国一家私营的临床阶段基因治疗平台公司，专注于开发腺相关病毒（AAV）基因疗法。

针对本次收购，拜耳管理委员会主席沃纳·保曼表示，“通过此次收购，拜耳推进了处于突破性科学前沿的细胞和基因治疗平台的建立，为预防甚至治愈由基因缺陷引起的疾病做出贡献，并进一步推动公司的未来增长。”

强生收购基因治疗Hemera

2020年12月，强生旗下子公司杨森制药收购了Hemera生物科学公司的基因疗法的专利权。HMR59基因疗法是Hemera公司正在进行I期治疗过程的眼部疾病创新疗法，通过一次性的门诊眼球玻璃体内注射疗法，以维持地图样萎缩患者的视力。

除此之外，辉瑞、罗氏、GSK、安进、强生、吉利德、勃林格殷格翰、赛诺菲、渤健等大型跨国药企也积极布局基因治疗领域。

辉瑞，自2014年涉足基因治疗以来，通过多个合作与收购等方式，陆续布局了涉及A型血友病、B型血友病、杜氏肌营养不良症、肌萎缩性侧索硬化、威尔逊病以及弗里德赖希共济失调等多个研发领域，正在逐步成为基因治疗领域一支强劲的力量。

2016年8月，辉瑞以6亿美元收购基因编辑公司Bamboo，用于DMD领域新药的研发，也成为了首个布局DMD的制药巨头。

罗氏，2019年12月正式收购基因治疗公司Spark Therapeutics，获得Spark包括往眼部、肝脏以及中枢神经系统领域的基因疗法传递技术及首款“体内给药式”的基因疗法——Lxturna，治疗患有特定遗传性眼疾的儿童和成人患者。

2019年11月，罗氏与Dicerna签署总计17亿（含里程碑）协议，其中包括利用两家公司的技术平台，发现和开发靶向HBV感染相关的多个额外人类和病毒基因的疗法。

由于基因治疗可以在DNA或mRNA水平上对致病基因进行修正从而达到治疗效果，对特定基因引起的疾病有极大的应用潜能，其中肿瘤和罕见病是基因治疗最主要的应用领域。

近年来，随着基因治疗领域中多项技术的迅猛发展，基因治疗已在多种适应症中大放异彩，包括神经性疾病、癌症和罕见病等。由于这些疾病的发病率也在逐年上升，越来越多的药企进入基因疗法领域。

（图片来源于网络）

根据市场调研机构Fortune Business Insights发布的报告，2019年基因治疗市场规模为36.1亿美元，预计到2027年将达到356.7亿美元，预测期内的年均复合增长率（CAGR）为33.6％。

目前，全球已有多款获批的遗传性疾病基因疗法。据财通证券消息，截止到 2020年9月，FDA共批准了15 款基因治疗产品，包括3款CAR-T疗法产品、8款ASOs产品、2款基于质粒DNA 产品和2款 siRNA产品。

从获批产品类型上看，ASOs最为成熟，获批产品最多，且首款获批产品时间最早；Car-T疗法和RNAi药物起步较晚，但发展速度较快。从适应症上看，除CAR-T产品主要适用于癌症治疗领域外，其他基因治疗产品主要针对遗传性罕见病。

国内基因治疗市场，除今又生和安科瑞之外，目前仅有一款基因治疗药物 Spinraza 获批上市，两 款 CAR-T 药物益基利仑赛（复星凯特）和瑞基仑赛（药明巨诺）已经提交上市申请，且分别获得优先审评和突破性疗法认定。另外，正处于临床II期的西达基奥仑赛（传奇生物／强生）也获突破性疗法认定，将进入加速审评通道。

此外，国内基因治疗临床试验也正在如火如荼进行中，目前有约20个国内基因疗法进入临床，适应症主要为包括血友病、地中海贫血等罕见病和黑色素瘤等肿瘤疾病。

众所周知，基因治疗因治疗遗传疾病而生，但随着基因技术的不断发展，它将慢慢超越治疗遗传疾病的范畴，如阿尔兹海默症、帕金森疾病、糖尿病、黄斑变性等重大非遗传疾病将会是基因治疗发展的下半场。

基因治疗领域的职业机遇

如今，随着国家医保控费政策的不断深入推进，不少药企为了控制成本，开始了人员配置优化，这使得不少医药人面临被裁的风险。而传统药品市场的机会会越来越少，医药人要未雨绸缪，将眼光再放宽些，考虑传统药品治疗领域之外的治疗领域。

基因治疗领域作为一个新兴的且潜力巨大的领域，随着众多制药企业纷纷布局，将会产生越来越多的就业机会。因此，这几年，医药人可以密切关注这一领域，等待好的入场机会。