这10个药，卖得最贵

这10个药，卖得最贵

近日，美国药品价格跟踪网站GoodRx对市场上最昂贵的10种药物进行排名。

其中，Zokinvy和Danyelza这两种新批准的药物在本年度名单上位居第二和第三，每年的费用约为100万美元。今年1月和2月，该清单上10种药物中的4种价格上涨。Zolgensma仍然是最昂贵的药物，其一次性费用为210万美元。

需要注意的是，列表中的药物是基于价格标价，与消费者在药房或通过药品支持计划支付的价格或许存在差异。

1）Zolgensma – $ 2,125,000

自Zolgensma于2019年5月获得FDA批准以来，其一直是美国最昂贵的药物，一个疗程的标价为210万美元。

据了解，Zolgensma被批准用于治疗脊髓性肌肉萎缩症，这是一种罕见的儿童疾病，可引起肌肉糜烂，进而导致肺部感染和肌肉无力。

实际上，为Zolgensma付款并不容易，因为保险公司可能无法负担。或者保险公司会提出某些要求，以使患者有资格获得承保。为鼓励保险公司承保Zolgensma，制造商AveXis允许某些保险公司在5年内以每年$ 425,000的价格分期付款。

2）Zokinvy – $ 1,032,480

Zokinvy是今年该清单的新增成员，其于2020年11月获得FDA批准，每年花费高达100万美元。它是第一种被批准用于治疗Hutchinson-Gilford早衰综合症的药物。

值得注意的是，Zokinvy是一种孤儿药，这意味着其所治疗的疾病非常罕见，因此制药公司在没有获得政府援助的情况下很难为其开发药物。因此，该产品也是一种突破性药物，被定义为相对于相同病情的其他治疗方法有重大改进的药物。

尽管用药剂量取决于身体表面积，但患者通常每天服用约200毫克的Zokinvy。以每50毫克胶囊717美元的价格，每月加起来就是86,040美元。虽然没有该药物的共付卡，但Eiger ONECARE计划可以为患者提供保险和财务支持选项。

3）Danyelza – $ 977,664

FDA于2020年11月批准Danyelza用于治疗骨骼或骨髓神经母细胞瘤的小儿和成年患者。此外，Danyelza通过加速批准上市，被认为是一种孤儿药物和突破性疗法。

但是，这种药仍然价格昂贵。Danyelza每瓶的价格为20,368美元，患者每年通常使用约48瓶，每年的成本接近977,664美元。

4）Myalept – $ 889,904

Myalept用于治疗全身性脂肪分布异常的全身性脂肪营养不良患者的瘦素缺乏症。

Myalept的价格在今年2月从每月的71,306美元增加到74,159美元。患者通常每月使用14瓶，每年的价格为889,904美元。由于Myalept是可用于控制这种罕见病的唯一治疗方法，因此没有其他节省成本的替代方法。

但是，Aegerion制药公司会以提供一张共付卡的方式，以帮助某些患者负担Myalept。

5）Luxturna – $ 850,000

Luxturna的价格为每年85万美元，是名单上第五贵的药物。据了解， Luxturna是一种基因疗法，可治疗遗传性视网膜营养不良——这种疾病会导致视力丧失，甚至完全失明。

Luxturna不能在药房配药，需要医生向每只眼睛中注射一小瓶药物，但标价昂贵——每瓶价格为42.5万美元。

6）Folotyn – $ 793,870

第六名为Folotyn，被批准用于治疗外周T细胞淋巴瘤，这是一种罕见的血液癌症，可导致患者死亡，该药物最早于2009年率先在美国上市，2020年也在中国获批。

医护人员必须使用Folotyn，并且通常每年为患者提供45小瓶药物。一小瓶的标价为$ 5,880，使该药物的年度总成本为$ 793,870。

7）Brineura——$ 730,340

Brineura是First-in-class的酶替代疗法药物，可治疗一种特殊的疾病，即晚期婴儿神经元类神经脂类融合蛋白2型（CLN2）。

2021年1月，Brineura的300毫克规格进行涨价，涨幅为2.14％至28,090美元。建议的剂量为每2周300毫克，这意味着在一年的时间里，成本总计为730,340美元。

8）Blincyto – $ 712,672

第八贵的药物Blincyto，其年度标价为712,672美元。Blincyto由安进制造，用于治疗罕见形式的急性淋巴细胞白血病，血液和骨髓癌。

Blincyto按周期进行给药。第一个周期为诱导期，旨在减少癌细胞的数量。第二到第四循环（称为巩固阶段）有助于新的健康细胞生长。在每个阶段，患者需要使用不同数量的药物，但通常每年需要使用约168个小瓶。目前的定价在今年1月上涨了5.89％，达到每瓶4,242美元。

9）Ravicti– $ 695,970

Ravicti用于治疗尿素循环疾病，每年的总价格为695,970美元。尿素循环紊乱是导致血液中氨含量高的遗传条件。如果不加以治疗，它们可能导致混乱，昏迷甚至死亡。

Ravicti通常每年给患者服用132瓶。一月份，该药物的标价上涨了4.8％，至每瓶5,273美元。

10）Soliris——678,392美元

Soliris的价格为每年678,392美元，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿和非典型溶血性尿毒症综合征（血液病，导致红细胞破坏）。

Soliris的给药方案可能会根据患者的年龄和所治疗的疾病而有所不同。但是大多数患者需要每2周1200毫克的维持剂量。

此外，由于Soliris具有很高的感染风险，因此该药物是“风险评估和缓解策略（REMS）”计划的一部分。具有严重安全隐患的药物需要进行REMS计划，并且开处方这些药物的医疗保健提供者通常需要接受专门的培训来对其进行管理。

资料显示，Soliris在2020年实现40亿美元收入，但增长速度有所放缓。

从这张全球最昂贵药物Top10的清单来看，不少品种都是所谓的孤儿药——对罕见病的治疗用药。

在该领域，患者群体过小，导致企业有“收益不确定”担忧，企业通常缺乏研发、仿制及生产罕见病药物的动机。即使研发了，也因为用药患者人数较少而必须采取高额定价来回收巨额研发成本。

但值得庆幸的是，GoodRx内容显示，不少企业都设置慈善救助计划，以帮助患者提高药物可及性。