“规则就是规则。”

2月15日晚，金斯瑞发布公告称，子公司传奇生物已在11日收到美国FDA的邮件通知，暂停了旗下一款CAR-T产品的Ⅰ期临床试验。

这项试验代号为“LB1901”，是一项针对恶性CD4+T细胞的CAR-T疗法，将用来治疗复发或难治性T细胞淋巴瘤的成人患者。这是传奇生物第二款出海的CAR-T产品，另一款BCMA靶点的CAR-T已经申报在美上市，将在2月28日之前FDA将确定是否批准。

健识局从传奇生物方面了解到，临床试验并非是被FDA叫停的，而是受试的患者出现了状况。

中国创新药出海近期遭遇困难。2月10日，信达生物PD-1被FDA肿瘤药物咨询委员会投票，要求补做临床试验。如今，传奇的CAR-T暂停临床，更让中国创新药蒙上一层阴影。BCNA靶点的CAR-T以及君实生物PD-1，能否顺利登陆美国市场？一切存在变数。

传奇生物表示，目前不清楚临床试验何时能恢复。

FDA是道“坎儿”

“LB1901”的出海之旅，传奇生物其实筹备已久。

传奇生物除了CAR-T西达基奥仑赛之外，研发进展最快的一款产品就是LB1901，目前在国内和美国均已推进至临床Ⅰ期阶段。这是一款CD4的CAR-T产品，目前全球范围内，主要竞争对手是美国基因治疗公司iCell。

早在2020年12月，传奇生物便已经拿到了FDA授权开展有关LB1901新药临床的批文，但直到2021年9月，这项Ⅰ期临床才正式启动。

主导实施这项试验的是美国最大的肿瘤药物临床试验基地，德克萨斯大学MD安德森癌症中心。这是美国最早一批入选“国家癌症行动”计划的综合癌症治疗中心，并曾连续20年被评为美国优质癌症治疗医院。

试验开启仅半年，便得到了第一个反馈：仅有的一名接受注射的参与者出现了细胞计数低的情况，依照试验方案，这项临床被迫暂停。目前，患者并未发生严重不良事件。对于这位患者是否还会继续参与这项试验，传奇生物回复健识局称，目前尚不清楚。

新药研发风险十足，在早期临床阶段出现问题更是常事。但对于一开始就把棋子落在美国，且进展最快的两项试验接连遭遇“小波折”的传奇生物来说，着实也不能说是“无关痛痒”。

2021年11月，传奇生物曾公告称，旗下CAR-T产品西达基奥仑赛的上市审批被FDA延迟，因为“FDA需要更多时间审查公司提交的信息”。

2020年8月，西达基奥仑赛就已经拿到了中国药监局首批授予的突破性疗法认定，但传奇生物仍决定先在美国上市，再向中国监管部门提交上市申请，部分原因或许是考虑到FDA的权威性。

国内一家创新药企人士对健识局表示：“FDA是全球最严格、体系最完善的监管机构。在美国的临床试验结果，通常会更受国际的认可。”

2月28日，FDA将给出有关西达基奥仑赛的最终审批，中国首款自主研发的CAR-T能否顺利登陆美国市场，成败在此一举。

回归根源

没有国产新药不想出海，但出海很难。

2月11日凌晨，FDA肿瘤药物咨询委员会结束了对信达生物的PD-1信迪利单抗的上市审评讨论会。由于信迪利单抗的临床数据仅针对中国，最终美方专家以14：1的压倒性反对结果，要求这款药品补充临床。

信达折戟之后，有关国产创新药出海的议题再度被放大。目前业内普遍的观点是：FDA并不是在给国内药企设置“障碍”，而是禁止投机取巧。实际上，FDA批准新药的基本标准其实一直没有改变，始终都是要“在安全有效的情况下解决临床未满足的需求”。

“每个国家的药监局，最本质的职能都是对本国人民负责，”一位国内创新药企人士曾对健识局表示：“如果是在中国批药，全都是白人或黑人的数据也是不行的。进口药进入中国，同样也需要做临床试验。”

那么，一家药企如果踏踏实实地在全球多中心做临床，是不是就能顺利在美国上市？

以创新药企出海代表百济神州为例。健识局统计发现，截至2021年，百济神州在PD-1替抑制剂雷利珠单抗、BTK抑制剂泽布替尼，以及PARP抑制剂帕米帕利3款已经商业化的产品投入的研发费用就超过85亿元。其中替雷利珠单抗的35项临床试验中，有一半在海外进行；帕米帕利的海外临床数量也有9个之多，是国内试验的3倍。

FDA认吗？以泽布替尼为例，这款药品目前获得了FDA授予的6项孤儿药资格认定。百济神州总裁吴晓滨曾表示，未来，公司来自海外的收入将会超过中国市场。

不过，也不是所有观点都这么乐观。有业内人士认为，中国新药出海的驱动力并不是“证明中国新药的价值”，或创造更大的市场，而是为了在本国市场内“更好地打击竞争对手”。

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