整理丨Aimee ◆ ◆ ◆ 共计 15 条简讯 | 建议阅读时间 1.5 分钟 政策简报 CDE发布真实世界研究支持儿童药研发审评指导原则 考虑到我国儿童药物研发及药品注册中的实际需要，帮助企业更好地理解指导原则在儿童药物研发中的应用，在国家药监局的部署下，C
共计 15 条简讯 | 建议阅读时间 1.5 分钟
考虑到我国儿童药物研发及药品注册中的实际需要，帮助企业更好地理解指导原则在儿童药物研发中的应用，在国家药监局的部署下，CDE发布2020年第22号文——关于发布《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则（试行）》通告。指出，真实世界研究，作为新研究方法中的一种，已逐步用于支持儿童药物的研发与审评，为新药注册、扩展儿童适应症、完善儿童剂量方案等提供支持。（CDE）
复星医药近日公告称，其控股子公司Fosun与Polyphor签署许可协议，获得后者许可在中国大陆及港澳台地区使用其专利专有技术及改进独家临床开发、商业化一款CXCR4拮抗剂balixafortide及其相关产品组合。根据协议， Fosun向Polyphor支付至多3400万美元的首付款及临床开发注册里程碑；自balixafortide及相关产品组合于区域内启动商业化后，Fosun将根据年度净销售达成情况，向对方支付至多1.48亿美元的销售里程碑款项，以及额外的销售提成。（医药观澜）
近日，阿诺医药宣布早前完成近1亿美元C轮融资。本轮融资由泰格医药及盈科资本共同领投，ATCG Holdings、盛鑫创投、浦信睿远、鸿图五号及工银资管全球旗下的一家基金参与投资。（新浪医药新闻）
安进PCSK9抑制剂Repatha儿科3b期研究达主要终点
近日，安进公布降胆固醇药物Repatha治疗10-17岁杂合子家族性高胆固醇血症儿科患者IIIb期HAUSER-RCT研究的阳性数据。研究表明，当联合他汀类药物和其他降脂疗法时，与安慰剂相比，Repatha显著降低了低密度脂蛋白胆固醇水平。（新浪医药新闻）
诺华Entresto在新研究中改善了HFpEF患者症状 未来却喜忧参半
日前，根据诺华在欧洲心脏病学会年会上发表的最新报告，Entresto在改善射血分数不变的心力衰竭（HFpEF）患者的症状严重程度和心脏功能方面取得了成功。Entresto在试验的第24周时改善了患者血清内NT-proBNP的水平，但服用了缬沙坦、ACEI抑制剂或安慰剂的患者中也观察到了这种结果。在改善患者的六分钟步行距离方面，Entresto没有展现出显著领先其他药物组的水平。在次要终点上，该药在24周后改善了生活质量，但也没能超越对照组。（新浪医药新闻）
诺华开创性siRNA降胆固醇药物inclisiran显著降低LDL-C
诺华近日公布评估首创小干扰RNA（siRNA）降胆固醇药物inclisiran治疗成人高脂血症2项关键III期临床试验汇总数据的事后分析结果。该分析评估了在最大耐受剂量他汀类药物的基础上，inclisiran的疗效和耐受性。结果显示，个体间的差异性很低，99%的inclisiran治疗患者经安慰剂调整后的LDL-C水平降低了≥30%、较基线平均降低了54.1%（观察值）。（生物谷）
降低慢性肾病患者死亡风险31% 阿斯利康达格列净再获突破
阿斯利康宣布，公司的重磅SGLT2抑制剂达格列净，在治疗慢性肾病患者的3期临床试验中，将患者肾功能严重下降以及肾死亡风险降低44%。而且，达格列净还显著降低患者因心衰住院和心血管死亡风险，并且导致患者的全因死亡风险下降31%。这意味着，在慢性肾病患者的标准治疗之外增加使用达格列净，有望显著延长患者生存时间。（药明康德）
信达生物PCSK9抗体Tafolecimab I/II期研究结果披露
信达生物在2020年欧洲心脏病学会年会上以壁报的形式公布PCSK9重组全人源单克隆抗体Tafolecimab治疗高胆固醇血症的I期和II期临床研究数据。研究结果显示了Tafolecimab良好的安全性特征和有效性。（美通社）
基石药业PD-L1抗体治疗R/R ENKTL的临床申请获美国FDA审评许可
基石药业宣布，其正在开发的PD-L1抗体舒格利单抗（CS1001）单药治疗复发或难治性结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤（R/R ENKTL）的试验性新药申请已通过美国FDA的审评。本次IND申请通过审评，意味着正在中国开展的CS1001-201研究将扩展至美国。（医药观澜）
paxalisib（GDC-0084）获批罕见儿科疾病资格
日前，Kazia 宣布，美国FDA已授予paxalisib（GDC-0084）治疗弥漫性内生性桥脑胶质瘤（DIPG）的罕见儿科疾病资格。DIPG是一种罕见和高度侵袭性的儿童恶性肿瘤，极度缺乏有效治疗手段、致死率极高。Paxalisib是一种能穿过血脑屏障的PI3K/AKT/mTOR通路小分子抑制剂。（CPhI制药在线）
近日，片仔癀发布公告称，公司1类化学创新药PZH2111片获国家药监局批准开展临床试验。该产品主要用于治疗主要用于治疗肝内胆管细胞癌、尿路上皮细胞癌等晚期实体肿瘤。（米内网）
日前，百美特生物按仿制4类报产的盐酸曲美他嗪缓释片注册办理状态变更为“在审批”，有望在近日获批并视同过评。曲美他嗪属于抗心绞痛药物，通过保护细胞在缺氧或缺血情况下的能量代谢，阻止细胞内ATP水平的下降，从而保证了离子泵的正常功能和透膜钠-钾流的正常运转，维持细胞内环境的稳定。（米内网）
近日，黄海制药按仿制4类报产的瑞舒伐他汀钙片注册办理状态变更为“在审批”，有望在近日获批并视同过评。瑞舒伐他汀是一种选择性、竞争性的HMG-CoA还原酶抑制剂，是目前最新的他汀类药物之一。（米内网）
《细胞》研究发现新的色氨酸代谢酶为肿瘤免疫治疗提供潜在靶点
根据《细胞》上最近刊登的一项新研究，来自德国癌症研究中心和柏林健康研究所的科学家在多种类型的癌症中发现，肿瘤细胞大量产生一种名为IL4I1的代谢酶，可以激活相关受体促进肿瘤细胞的扩散并抑制免疫系统。科学家们指出，抑制IL4I1的药物可以为癌症治疗开辟新的机会。（学术经纬）
既能预防又能治疗艾滋病 科学家开发出新型长效可注射药物CTP31
近日，来自美国犹他大学和国立卫生研究院的研究人员在《PNAS》上发表了艾滋病治疗药物的最新研究成果，其开发了一种长效药物CTP31，对多种原代HIV病毒分离物均表现出强大的抑制作用，经实验证明也能有效抑制HIV嵌合病毒AD8在恒河猴中的复制感染，此外，CPT31单一疗法可在cART停用后预防病毒反弹。这使的CPT31成为HIV预防和治疗的新型候选者。（生物探索）
本文来源：新浪医药 作者：sinayiyao
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