行业动态 | 北海康成与麻省州立大学医学院签署第二项罕见病基因疗法研究协议

中国北京，美国马萨诸塞州剑桥市，2020年9月9月——北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”）宣布与美国麻省州立大学医学院霍雷基因治疗中心扩大其在基因疗法领域的合作。这是双方的第二个研究合作项目，将由麻省州立大学医学院神经学副教授Miguel Sena-Esteves博士指导，专注于新型定制腺相关病毒（AAV）载体的开发，该产品有望在治疗神经肌肉疾病方面获得广泛应用。北海康成已在今年6月宣布与霍雷基因治疗中心高博士实验室主任高光坪博士达成第一项合作协议，研究基于基因疗法的罕见病治疗。

北海康成代理首席科学官及董事Rich Gregory博士表示：“我们过去几年所不断完善的高通量技术促使我们能对腺相关病毒载体衣壳工程采取定制方法，可以满足多种性能特征。与Sena-Esteves实验室合作有助于北海康成获得治疗神经肌肉疾病的下一代基因疗法平台技术，弥补该领域未被满足的治疗需求。这是我们与霍雷基因治疗中心的第二次研究合作，有助于我们巩固治疗罕见病新型基因疗法的前沿地位，并将这些治疗选择提供给全球患者。”

Miguel Sena Esteves博士表示：“开发新的AAV衣壳来解决临床试验中出现的配量和免疫限制，对于体内基因疗法能否最终成功提供安全的转化疗法至关重要。我们在过去几年中所不断完善的高通量技术使得我们能够对AAV衣壳工程采取定制方法，以满足多种性能特征。”

关于美国麻省州立大学医学院霍雷基因治疗中心

霍雷基因治疗中心致力于开发疗法来治疗目前仍无法治愈的罕见遗传病。该中心利用最先进的技术编辑产生致病蛋白质的突变基因，或者在突变导致非功能性蛋白质的情况下引入基因的健康拷贝。

霍雷基因治疗中心跨多学科研究，聚集了儿科、微生物学、生理学、生物化学、分子药理学、神经学、医学和眼科等多个学科。医生和研究人员共同努力解决罕见病领域的医疗挑战，如  α-胰岛素缺乏症、脑白质海绵状变性综合征、婴儿型黑矇性家族性痴呆、GM2神经节苷脂沉积病、色素性视网膜炎、囊性纤维化、葛雷克氏症、TNNT1杆状体肌病、瑞特综合征、NGLY1-先天性脱糖症、皮特-霍普金斯样综合征、枫糖尿症、涎酸累积症、GM3合成酶缺乏症、亨廷顿舞蹈症和肌萎缩侧索硬化。该中心也聚焦一些常见疾病，如心律失常和高胆固醇血症。与此同时，研究人员希望通过麻省大学发起的研究和部分中心研究者发起的临床试验探索各种基因疗法以求治愈更多的疾病。

关于麻省州立大学医学院

麻省大学医学院的愿景是通过开创性的教育、研究、公共服务和提供保健服务，促进全人类的健康和福祉。更多信息请访问www.umassmed.edu。

关于北海康成

北海康成是一家创新制药公司，致力于开发和商业化罕见病药物和靶向肿瘤特药，尤其关注存在大量未被满足或急需的临床需求的领域。

北海康成是中国罕见病领域的领跑者，也是中国罕见病联盟的发起单位。与药明生物达成全球战略合作，共同开发有针对性的罕见病疗法，并最终实现商业化；还与韩国GC Pharma签署治疗亨特综合征Hunterase®的大中华区独占许可协议，Hunterase®已在10多个国家上市。北海康成也拥有肿瘤产品管线，其中包括与Puma Biotechnology（纳斯达克代码: PBYI）签署的NERLYNX®在大中华区进行开发和商业化的独占许可协议并于近期获得中国大陆上市申请；还有其他几款创新候选药物的独占许可协议。如需更多关于北海康成的信息 有关北海康成的更多信息请访问www.canbridgepharma.com

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