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恒瑞、万春、传奇等10新药获突破性治疗认证!审批快车道能否助力中国创新走向全球!

自今年8月5日,CDE在其官网上对首个突破性治疗品种进行公示后,已有10个新药获得突破性治疗认证。突破性治疗快速通道的出现,将不断鼓励更多本土创新药企在研发具有明显临床优势的药物中持续发力。 为鼓励创新和满足临床急需,今年我国设立了多种快速审评上市

自今年8月5日,CDE在其官网上对首个突破性治疗品种进行公示后,已有10个新药获得突破性治疗认证。突破性治疗快速通道的出现,将不断鼓励更多本土创新药企在研发具有明显临床优势的药物中持续发力。


为鼓励创新和满足临床急需,今年我国设立了多种快速审评上市通道。其中,突破性治疗药物针对的是临床试验期间,具有明显临床优势的创新药或改良型新药。被纳入突破性治疗药物程序的药物,有望加速获批。

 
业界普遍认为,建立突破性治疗药物审批通道的意义在于,通过早期临床数据发掘优势产品、集中多方资源重点研发、缩短优势产品研发周期,提高成功获批的数量,减少止步于临床前的新分子实体的数量,从而让患者早日获得更好的治疗。
 
日前,国家药监局药审中心"突破性治疗公示"专栏再次更新,突破性疗法药品审批迎来提速。
 
01 突破性治疗再添新军
 
自今年7月突破性治疗通道开启后,截至目前已有包括恒瑞、南京传奇、武田等公司的10款新药被纳入突破性治疗品种。
 

根据中国国家药监局药品审评中心(CDE)网站最新信息显示,又有三款新药拟纳入突破性治疗品种,分别是诺华(NVS.US)在研反义寡核苷酸(ASO)疗法TQJ230,云顶新耀(01952) 引进的IgA肾病在研药物Nefecon,以及科济生物BCMA靶向CAR-T细胞注射液CT053。
 

 

 

CT053全人抗BCMA自体CAR-T细胞注射液(科济生物)

适应证:复发难治多发性骨髓瘤(R/R MM)

 
CT053 全人抗BCMA自体CAR T细胞注射液是科济生物自主研发的1类创新药,是采用全人抗体靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的嵌合抗原受体(CAR)修饰的T细胞,主要目标适应症为复发/难治多发性骨髓瘤。
 
CT053在中国的一项探索性I期临床研究中显示出了出色的疗效。24例复发难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)患者中有19例显示完全缓解,完全缓解率达79.2%。重要的是,没有观察到3级或更高级别的细胞因子释放综合征(CRS)事件。
 
目前,CT053已经获得了FDA授予的再生医学先进疗法(RMAT)资格和孤儿药资格以及欧洲药监局(EMA)授予的优先药物资格(PRIME)和孤儿药资格。
 
值得注意的是,科济生物CT053是第 3 个拟纳入突破性疗法的 CAR-T 产品。
 
TQJ230注射液(诺华):
适应证:通过降低脂蛋白(a)水平减少心血管疾病的风险
 
TQJ230是研发的一款反义寡核苷酸药物,通过与表达 Lp(a) 的 mRNA 相结合,降低 mRNA 的水平,从而抑制 Lp(a) 蛋白的表达。2019年2月,诺华以 1.5 亿美元从Ionis 子公司 Akcea获得了该药物,负责TQJ230的全球开发和商业化,同时将其作为诺华心血管研发管线中的重要产品之一。今年4月,TQJ230注射液在中国获批临床,用于降低心血管风险。
 
Nefecon缓释胶囊(Calliditas Therapeutics/云顶新耀):
适应证:原发性IgA肾病(IgAN)
 
Nefecon是Calliditas公司使用TARGIT技术开发的一款只在小肠下段lgA肾病起源处——派尔集合淋巴结区域释放布地奈德的缓释胶囊。TARGIT技术可使活性成分通过胃肠道而不被吸收,只有在到达小肠下部时才会脉冲式释放药物。
 
早在2019年云顶新耀与Calliditas公司达成合作,云顶新耀(100%控股云屹药业)将负责Nefecon在大中华区的开发和商业化。Calliditas计划在明年第一季度向美国FDA提交加速审批申请,并向欧洲EMA提交有条件审批申请。
 
按照程序,拟纳入突破性治疗品种将于公示期后正式纳入突破性治疗药物品种。业内普遍认为,对于重症用药和临床优势明显的药物而言,通过突破性药物认定后,将得到药审中心优先审评的资源倾斜。
 
02 新药研发与获批的快车道
 
今年7月,国家药监局组织制定了《突破性治疗药物审评工作程序(试行)》等一系列文件,从制度上进一步完善了加速审评审批的监管路径。
 
事实上,早在2019年11月,CDE就曾对《突破性治疗药物工作程序(征求意见稿)》和《优先审评审批工作程序(征求意见稿)》向社会公开征求意见,彼时,已经引发了巨大的产业关注。随着新版《药品注册管理办法》中明确设立突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批、特别审批四个加快通道,作为四大加速通道之一的突破性治疗,将通过加强全流程沟通,提高完成临床试验的效率,重点扶持和加速高价值新药研发。
 
根据《突破性治疗药物审评工作程序》文件的相关内容,突破性治疗旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。根据相关文件的要求,突破性治疗药物适用于:药物临床试验期间,用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等。针对这一类药物的申请,申请人可以在I、II期临床试验阶段,通常不晚于III期临床试验开展前申请适用突破性治疗药物程序。
 
近年来中国在加速新药审评审批的机制在细则上几乎与FDA如出一辙,在我国药品审评制度改革中,为鼓励创新和满足临床急需而设立的四个加快通道让人很容易联想到FDA的四种加快审批鼓励创新的通道。2012年美国FDA为加速治疗严重疾病的药品的研发和审评引入了突破性治疗认定。对于获得突破性治疗认定的药品,FDA可能采取多项加速研发和申请审评的行动,包括对有效率的药品研发项目的全面指导、纳入高层管理者的组织承诺、滚动审评、一定条件下的优先审评等。
 
资料显示,2012年至2019年,FDA共计授予约340项突破性疗法,其中150项已获批上市 ,获批概率明显高于行业平均水平;获得FDA突破性疗法的药物的上市审批时间平均缩短约3个月;与未获得突破性疗法的药物相比,临床开发时间缩短2-3年。显然,对于获得突破性治疗认定的药品而言,将缩短其漫长而昂贵的开发过程,让早期研究中显示出良好前景的药物尽快进入市场,而不必完成传统的I-III期临床研究的开发计划。
 
当前,突破性疗法俨然已经成为药物获批风向标,代表着药物研发的最新突破。在业内人士看来,中国的突破性疗法将会是未来一个重要的标签,同样会代表着中国的创新水平。中国突破性疗法最重要的同样是为了进一步加速具有临床优势药物的中国上市进程;进一步满足中国重大疾病的临床治疗需求。
 
03 创新药走向国际化仍需时间
 
政策的创新推动着医药行业的创新。建立突破性治疗快速通道的目的是加速重磅创新品种上市进程、更好得满足中国未满足的临床需求。当前,中国创新药企的创新模式正在快速转变,从me-too到me-better,到合作引进全球一流创新,到best-in-class开发,我们相信中国first-in-class的原始创新将会越来越普遍。
 
必须承认的是,中国的本土创新药企已经走在向此目标迈进的路上。自2019年1月,百济神州泽布替尼成为首个获得FDA批准的中国创新药后,不到两年时间,中国创新药企在大分子抗体、CAR-T细胞疗法等领域接连实现0的突破;越来越多的国产药物获得欧美市场孤儿药认证等等,都在向世界证明中国医药的创新力。
 
行业人士指出,得益于国家药监局在药品注册与审批审评制度方面的改革、科学家们的回国与大量资金的进入,中国的创新药研发生态正在改善,中国的医药创新在全球的角色也发生了改变。
 
在《构建可持续发展的中国医药创新生态系统》中显示,2016年美国创新贡献占全球一半左右;日、英、德等居于第二梯队,创新贡献约5%-10%;中国被归为第三梯队,创新贡献仅约为4%。 到了2019年,中国对全球医药研发的贡献上升到4%~8%,跨入第二梯队,仅次于美国、日本。
 
不可否认的是,中国已经成为全球医药创新的重要阵地。但是,中国医药创新真的进入全球第二梯队了吗?
 
科睿唯安数据显示,2020年上半年,在中国临床试验数量已经超过美国,位列全球第一。不过与美国相比,当前的中国临床试验呈现出靶点较为集中的特点。数据显示,2019年9.1日-2020年9.1日,中国企业共针对553个靶点进行研究,并开展临床试验,而美国这一数字是1333个。此外,中国有16个靶点的临床试验数量超过100项,而美国只有3个。
 
以PD-(L)1为例,当前国内已有超过50家公司在此领域进行布局,但临床试验的设计、数据、工艺以及上市的时机等都是药物能够成功的关键因素。当同一领域的药物扎堆上市进入“混战”,如果不是有非常优秀的团队和具有特色的创新,很难在目前的局面中有出众的竞争优势,势必将有大批企业难以分到一杯羹。
 
在产业界看来,当前国内自主创新能力仍然较弱,倾向于将更多的精力依然投入在Me-too药,而非不确定性高的新靶点药物,这也是国内创新药研发的真正的障碍。 因此,对于大多数本土biotech公司来说,要在国际上获得更多审评审批的突破仍然是非常困难的。
 
虽然近年来药品审评体系发生了变化,但以临床价值为驱动、以患者为核心的创新药研发生态尚未形成。在部分创新药企创始人们看来,中国医药创新作为一个生态体系,在某些环节或者细分的技术层面上,已经进入到第二梯队,但是作为完整的生态体系,还需药物创新各相关方共同努力,培育与创新相适应的创新药研发生态。

 

本文来源:E药经理人 作者:李芳晨
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