2020年这家外资药企在中国取得最多新药获批，在疫情下走出了快速发展的一年

2020年，虽然疫情的阴云笼罩，但武田在中国取得的成绩却是浓墨重彩的。武田获批四款创新药，是2020年在中国药监局获批新药数量最多的企业。

E药经理人每年都会与武田亚洲开发中心负责人王璘博士进行一两次对话，每次的对话都让我们对这家新晋全球TOP10的创新药企多了一份了解。

武田亚洲开发中心负责人 王璘博士

 

01 秉持患者为先，把握创新机遇

2018年，当时的武田宣布未来几年在华引进7款创新药，到了2019年，这一数字增长为10款，而到了2020年，武田对华的承诺升级为未来5年计划获批超过15款创新药。

 

2020年武田在中国创造了瞩目的成绩。4款创新药获批，在各大药企中位列第一。目前，武田还有三项新药申请正在审评过程中，四项新药申请正在紧锣密鼓地准备中。武田正逐步兑现对中国患者的承诺。

 

对于这一系列所取得的成绩，王璘博士把最大的贡献因素归结于中国的政策环境。2020年武田上市的4款产品中，3款被纳入了《临床急需境外新药名单》，这其中又有2款是针对121种罕见病目录里的罕见病的。中国的监管政策正在让专注创新产品的医药企业不断受益。

 

这其中最为鲜明的一个例子就是于2020年3月获批的安吉优®（注射用维得利珠单抗），获批适应症为对传统治疗或肿瘤坏死因子α（TNFα）抑制剂应答不充分、失应答或不耐受的中重度活动性溃疡性结肠炎和克罗恩病的成年患者，该创新药于2019年5月递交新药申请，仅用9个月就取得新药获批。

安吉优®是2018年第一批中国《临床急需境外新药名单》中唯一上榜的消化类产品，正是得益于政府加快急需用药上市的指导思想，在武田全球各部门的紧密合作下，安吉优®的递交时间提前了2-3年，从而真真正正地惠及中国患者。

 

武田产品的创新性是王璘博士提到的武田在2020年写下浓墨重彩一笔的另一个重要原因。秉持着患者为先的价值观，武田始终致力于开发同类最优（best-in-class）或同类首创（first-in-class）产品，以最快的速度将具有变革性的创新药物带给中国的患者。

 

武田在2020年获批的4款新药无不体现出创新精神，2020年3月获批的安吉优®是一款全新机制的人源化肠道选择性生物制剂，2020年5月获批的安适利®（注射用维布妥昔单抗）是首个以CD30为靶向的抗体偶联药物，2020年8月获批的瑞普佳®（阿加糖酶α注射用浓溶液）是中国目前引进的针对法布雷病的唯一人源性酶替代疗法，2020年12月获批的达泽优®（拉那利尤单抗注射液）作为全球首个针对遗传性血管性水肿（HAE）的单克隆抗体（mAb）药物，填补了中国HAE长期无针对性治疗的空白。

 

此外，在2020年10月，武田在研的新药Mobocertinib（TAK-788）成为了首个在中国获得 “突破性治疗药物品种”认定的来自外资药企的创新药物。这款产品拟用于治疗既往至少接受过一次全身化疗的携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。针对这种特殊类型的NSCLC，目前全球还没有获批的治疗方案。

 

在今年1月CDE新发布的4款纳入突破性疗法的新药中，武田又囊括2项，分别是拟用于癫痫性脑病Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征的Soticlestat（TAK-935）和拟用于治疗移植后发生的巨细胞病毒（CMV）感染或疾病的Maribavir（TAK-620）。

 

得益于高效、灵活、鼓励创新的药品监管政策的大环境推动，及武田总部对中国的大力支持以及全球各个部门的紧密合作，武田有信心延续2020年的良好势头，持续推进对中国患者的承诺。

 

02 构建前沿技术，积极布局未来

目前，武田正处在第一波价值转化的高峰，12种新分子实体有望实现15个同类最优（best-in-class）或同类首创（first-in-class）的新药及新适应症的获批。武田的第二波价值转化高峰由超过20个在研项目和下一代技术平台组成，旨在为特定人群提供变革性或潜在治愈性疗法，以满足他们未被满足的医疗需求。

 

以肿瘤为例，专注于第一代CAR-T细胞治疗未被满足的临床需求（比如昂贵、耗时、安全性问题，及对实体肿瘤领域仍具有巨大未被满足的临床需求等），武田正在开发多种新一代的细胞治疗，有望带来靶向性更强，疗效更佳、安全性更强的细胞疗法，而且很重要的是，提供“即用型”细胞治疗。

 

今年9月，武田在波士顿的24,000平方英尺的GMP细胞治疗生产基地正式运营，可以满足细胞疗法从临床研发到商业阶段生产的需求，包括自体和异体细胞疗法。至2021年底，武田全球计划将5种新一代的细胞治疗引入临床研究，目前已有3种进入临床研究阶段，均是与世界顶级的研究单位合作。

 

作为武田全球研发重要的一部分，在2020年进博会上武田已经宣布将中国纳入到全球TAK-007 CAR-NK细胞疗法的研发和商业化许可中。TAK-007是武田和MD Anderson共同合作开发的脐带血衍生的靶向CD19的CAR-NK细胞疗法（自然杀伤细胞），在非霍奇金淋巴瘤（NHL）和慢性淋巴细胞性白血病（CLL）领域具有潜在同类最佳的临床优势。

 

王璘博士也毫不讳言，中国作为武田研发的重点区域之一，未来全球的新技术、新的细胞疗法、基因疗法都会来到中国。目前武田亚洲开发中心最重要的是要为新一代的疗法在中国构建起开发能力，以在细胞疗法以及其他下一代创新技术中起到重要的作用。

 

03 团队，团队，团队

当被问及对2020年最深刻的印象时，王璘博士一口气说了三个“团队”，并进一步说明这里的“团队”有三层意思。第一层是最广义上的团队，即新药开发的医疗保健生态圈，包括患者、监管部门、研究者、CRO伙伴、药企等利益相关方，只有这样一个广义上的团队共同努力，才能取得这些成就。

 

第二个“团队”是武田全球团队，这个团队对中国市场、中国患者的重视和支持。特别是在全球疫情造成的资源紧张的情况下，通过跨部门的通力协作及高效的准备不仅帮助中国完成了NDA的最后审评需求，中国也加速了全球临床项目的进程。

 

第三个“团队”就是武田亚洲开发中心这支队伍。自2020年8月的武田亚洲开发中心在华八周年庆典至今，这支队伍的人员增长率超过23%，同时职能广度不断拓宽。合作灵活高效是这支团队成功的要素之一。

 

2019年，武田正式完成对夏尔的收购，在短短的一年之后，2020年，作为原夏尔研发管线中的药物，瑞普佳®（阿加糖酶α注射用浓溶液）和达泽优®（拉那利尤单抗注射液）的获批，正是得益于这支队伍对内能够快速有效地整合两者的研发管线，做到无缝连接，同时对外确保与药品审评中心的高效沟通。

 

同时，王璘博士还透露在接下来的几个月，武田预计还将获批两款罕见病领域的新药，分别是拟用于治疗戈谢病的Vpriv® (维拉苷酶α) 和预期用于治疗成人、青少年和大于2岁儿童的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作的Firazyr®（艾替班特），而且后者将与2020年获批的达泽优®一起为遗传性血管性水肿（HAE）的患者带去全面的预防治疗+按需治疗方案。

 

“坚持不懈、永不放弃”是王璘博士总结的武田亚洲开发中心这支团队能取得2020年的成就的另一个重要因素。2020年12月，武田实现了Brigatinib片（布格替尼）提前8个月完成在中国的NDA递交。正是本着患者为先的理念，经过和药品审评中心老师的多次沟通，团队最终完成了NDA递交，将不可能变成了可能。

 

对于未来，王璘博士指出这场疫情给我们带来了新的挑战，同时挑战也伴随着新的机遇。面对疫情后的形势变化，武田亚洲开发中心将进一步加强以患者为先的价值观，不断思考对患者而言什么是正确的事情，始终把患者的需求放在首位；同时进一步鼓励创新，新思路、新模式，通过对数字技术的运用，提升新药开发的效率。面对后疫情时代，武田亚洲开发中心不仅仅要创造“新常态”，更是“新非凡”。