上市到医保不足5个月，每年为患者减负23亿元，这一药品凭什么被医保青睐？

“如果每年新发的167万脑卒中患者百分之百用上的话，每年可以减少13万中国人因为脑卒中造成的残疾。”这是首都医科大学附属北京天坛医院院长、国家神经系统疾病临床研究中心副主任王拥军教授在TASTE（ Treatment of Acute Ischemic Stroke with Edaravone Dexborneol ）Ⅲ期临床研究发布会上对依拉达奉右莰醇（商品名：先必新）的描述。

首都医科大学附属北京天坛医院院长、国家神经系统疾病临床研究中心副主任王拥军教授

依达拉奉右莰醇在临床的普遍应用预计每年可有效降低约13万人的残疾倾向，节省社会经济负担23亿元。而根据多家证券机构测算，通过2020年医保谈判降价和报销，预计2021 年可累计为患者减负约280亿元。

另一方面，依拉达奉右莰醇是当年获批上市到进入医保最快的创新药。2020年7月30日，先声药业自主研发的国家1类新药依拉达奉右莰醇获NMPA批准上市，同年12月15日依拉达奉右莰醇通过谈判进入医保目录，耗时不足5个月，打破了国产创新药首次进入医保时长的历史纪录。总结来看，依拉达奉右莰醇这一药品正是医保局平衡“为患者减负”和“支持药企创新”的体现。

01  新医保，大趋势

2018年国家医保局成立，成为了“三医联动”的牵动者，以带量采购和使用为突破口，深刻影响了医药全产业链。与此同时，创新药准入谈判在逐年推进中走出了“大国特色”，广泛影响着创新药的上市定价。大刀阔斧的改革虽然卓有成效，但有限的医保基金是聚焦于短期的“砍价省钱”上，还是给予合理价格空间“鼓励研发”，一直是困扰医保局的难题。

“Saving money Or Saving life？”从2020年医保谈判始，医保局正在用实践回答这一核心问题。其实在三年前，医保局在谈到战略购买时就曾表态：“质量尊重和技术敬畏背后是价值导向和创新驱动，医保购买不仅是当下的值与不值，而是未来中国医疗的强与不强。”

如果从当下的视角，连续五年调整的国家医保目录，已经基本建立目录动态调整机制。而未来在时间上动态调整将趋于常态化，结构上“逢进必谈”医保目录结构将更加优化。

3月1日，2020版医保目录在全国范围内正式执行。这也是纳入调整范围内的目录外药品实行申报制的第一年，设定申报条件的主要考虑是：满足临床需求、鼓励新药创制导向。

一方面，本轮医保目录谈判品种比重愈加突出，而谈判品种大部分为独家品种，创新导向显而易见。数据显示，2020年医保局共计对162种药品进行了谈判，其中有119个品种谈判成功，是历年来谈判品种和谈判成功品种最多的一次。2017年~2019年分别为36个、17个、70个。

另一方面，本轮医保目录实现了当年获批、当年进入医保，或开启药品审批与医保评审“无缝衔接”时代。2020年8月17日，医保局发布《2020年国家医保药品目录调整工作方案》明确“纳入调整范围的新药需在 2020年8月17日之前获得批准上市”。最终，2018-2020年8月17日前获批的新药，有12种通过谈判进入目录

值得关注的是，这一批谈判准入的药品，从上市到进医保的时长，中位数为1.8年，最短的依拉达奉右莰醇和艾托格列净均不足5个月。此外，2020年谈判首次设立了目录内药品降价谈判机制，而2019 年医保谈判引入了竞争性谈判机制，未来医保目录调整政策方面或将有更多的创新。

02  5个月进医保的背后

神经保护研究进展暨TASTE研究结果发布会

在医保创新探索路上，依拉达奉右莰醇跑步进场，顺利入围。在“幸运”的背后，是过硬的医学询证依据。

近日，美国心脏/卒中协会（AHA/ASA）官方期刊 STROKE 杂志2021年第三期以开篇论著的形式在线发表了依达拉奉右莰醇 TASTE Ⅲ 期临床研究结果。研究结果显示，相比于依达拉奉，依达拉奉右莰醇显著提高了急性缺血性卒中患者 90 天功能独立（mRS≤1）的比例。来自中国本土的临床研究登上国际脑血管权威杂志，不仅代表了中国创新药在此领域的一次突破，更是为全球神经保护药物研发注入了一针兴奋剂

 再灌注（溶栓、血管内治疗）和神经保护是急性缺血性卒中两大治疗手段。然而相比于再灌注治疗的突飞猛进，神经保护治疗却一直没有取得突破性进展。王拥军教授指出，其中最大原因是转化障碍，即很多神经保护药物在动物实验中有效，却在临床试验中失败。鉴于此，美国卒中治疗开发圆桌会议（STAIR）回顾了以往 30 年的经验和教训后，提出未来神经保护剂研发的三大希望：更充分的临床前试验；多靶点保护以及合并再灌注治疗。

在 STAIR 原则的指导下，过去两年神经保护剂出现了两个令人兴奋的进展：一是来自加拿大的 ESCAPE-NA1 研究，临床试验走到了最后，但最终也没有获得FDA批准；另一个就是 TASTE 研究，运用的则是「多靶点保护」这一重要理论基础。基于 TASTE 研究显示出的良好疗效，依达拉奉右莰醇已于 2020 年在国内获批上市，是神经保护剂真正在循证医学上对转化障碍的一次突破。

据悉，依拉达奉右莰醇以48.8元/支进入医保。一款如此稀缺的1类新药，在并无直接竞争对手的市场上，还能给出这样的价格，可谓“诚意满满”。以此价格推算，该药物每年可以为患者节约23亿元的治疗费用。

不过，有业内人士认为，医保报销和不报销，对一个创新药市场发展和企业利润至关重要。总体而言，一个药品进入医保，在市场独占期间，一般在前2年内会有30%的增长，如失去医保就可能意味着企业无法收回研发投入。

而且依拉达奉右莰醇面对的是非常广阔的蓝海市场。最新统计数据显示，脑卒中造成的致残和死亡位列目前中国疾病致残和致死原因首位，存量患者大约有1300万人，每年新发病例在300万～500万，其中约82%的患者是缺血性脑卒中.

在全球，脑卒中同样是不可忽视的疾病。2011-2012年时，先声药业同时开展了针对依拉达奉右莰醇国际的Ⅰ期和国内Ⅰ期，在澳大利亚也开展了Ⅰ期研究，为该产品未来推向国际市场提供数据支持。借助医保，一方面提高国内患者的可及性，为国内患者减负，同时还可以积累更多的实证数据，进一步为依拉达奉右莰醇走向国际提供数据支持。

如果去复盘总结依拉达奉右莰醇从上市到进入医保的成功经验，至少可以发现这几点：首先解决广泛的、迫切的临床需求是第一位，这也是医保局一直在做的；其次药品的创新性是催化剂，依拉达奉右莰醇除了在研发过程中先后两次获得了国家重大新药专项的支持外，在全球都是独一无二的产品；再次是安全有效，依拉达奉右莰醇的Ⅲ期临床研究数据在全球都具有借鉴作用，并先后被多个指南推荐使用；最后是价格的合理性，有业内人士这样描述医保，“企业的底价和医保局的限价，一来一回，落在了双方可接受的合理区间。”