行业动态|基石药业合作伙伴Blueprint Medicines宣布向美国FDA提交Pralsetinib治疗新药上市申请

2020年7月20日，中国苏州——基石药业（ “CStone”HKEX：2616）的合作伙伴Blueprint Medicines公司于7月1日宣布向美国食品和药物监管局（FDA） 提交了pralsetinib的新药上市申请， 用于治疗晚期或转移性 RET 突变甲状腺髓样癌 （MTC） 和 RET 融合阳性甲状腺癌患者。Pralsetinib是一种在研口服、强效，高选择性抑制RET融合和突变（包括预测性耐药突变）的精准靶向治疗药物，每日一次使用方便。

Blueprint Medicines 在美国FDA实时肿瘤学审评试点项目（RTOR 项目）下提交了这一新药上市申请，RTOR 项目是美国 FDA 肿瘤卓越中心（Oncology Center of Excellence）的一项新举措。RTOR 项目旨在探索更高效的审查流程，以确保患者尽早获得安全有效的治疗，同时保持并提高美国FDA 的审查质量。

Blueprint Medicines于2020年5月宣布，pralsetinib治疗RET融合阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）在美国和欧盟的上市申请已分别获得美国FDA受理和欧洲药品管理局（EMA）验证。

关于RET变异实体瘤

RET激活后导致融合和突变是许多癌症类型的关键疾病驱动基因，包括 NSCLC 和 MTC。RET 融合影响约1%-2%的NSCLC患者和约10%-20%的甲状腺乳头状癌患者。而在晚期MTC患者中，90%的人群存在RET突变。此外在结直肠癌、乳腺癌、胰腺癌和其他癌种中也观察到了低频的RET变异，在经靶向药物治疗后耐药的获得性EGFR 突变 NSCLC患者中，也观察到了RET融合。

Pralsetinib是一种口服（每日一次）、高效和高选择性的靶向致癌性RET变异的在研药物。Blueprint Medicines正在进行pralsetinib的临床开发，用于治疗RET变异的非小细胞肺癌、甲状腺癌和其他实体瘤患者。美国FDA已授予pralsetinib突破性疗法认定，用于治疗经含铂化疗后进展的RET融合非小细胞肺癌、和需要系统治疗且没有可替代治疗方案的RET突变阳性甲状腺髓样癌患者的治疗。

Pralsetinib是由Blueprint Medicines的研究团队依据其专有化合物文库所设计的。在临床前研究中，pralsetinib针对最常见RET基因融合、激活突变和预测耐药突变始终表现出次纳摩尔水平的效价。其中，相比VEGFR2，pralsetinib对RET的选择性有80倍的提高。此外，pralsetinib对RET的选择性与已批准的多激酶抑制剂相比有显著提高。通过抑制原发和继发突变，pralsetinib有望克服和预防临床耐药的发生。这一疗法预期可以在携带不同RET变异的患者中实现持久的临床缓解，且具有良好的安全性。

基石药业已与Blueprint Medicines达成独家合作和授权协议，获得了包括pralsetinib在内的多款药物在大中华区的独家开发和商业化授权。Blueprint Medicines则保留了其在世界其它地区开发及商业化pralsetinib的权利。

基石药业（HKEX: 2616）是一家生物制药公司，专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前5款后期候选药物正处于关键性临床研究。凭借经验丰富的管理团队、丰富的管线、专注于临床开发的业务模式和充裕资金，基石药业的愿景是通过为全球癌症患者带来创新肿瘤疗法，成为全球知名的中国领先生物制药公司。

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