武田、和铂医药、阿斯利康等四款药品，纳入拟突破性治疗品种名单

 

1月20日，月30日，CDE官网公示了4个拟纳入突破性治疗品种的药物，包括武田药品的TAK-935片、Maribavir片、和铂医药的HBM9161(HL161BKN)注射液以及阿斯利康的Nirsevimab注射。

TAK-935片

TAK-935是由日本武田制药（负责亚洲地区）和Ovid Therapeutics（负责美国、欧盟和以色列地区）联合开发的、针对Dravet综合征等癫痫的研究性治疗方法。2017年，美国药品监督管理部门给予其孤儿药地位。

Insight 数据库显示，在国内 TAK-935 于 2018 年 6 月首次递交临床申请，10 月首次获批临床，2019 年 1 月其首次临床试验公示。目前，该品种在国内共有 2 项临床开展，最高进展至临床 II 期。

本次，TAK-935有两项申请被纳入拟突破性治疗品种，拟开发治疗的适应症为：Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征。

Maribavir片

Maribavir 片（TAK-620）是武田收购夏尔制药（Shire）而获得的一款 UL97 蛋白激酶抑制剂，此前也曾被 FDA 授予突破性疗法认定。本次拟突破性疗法的适应症为：治疗移植后发生的巨细胞病毒（CMV）感染或疾病，包括对更昔洛韦、缬更昔洛韦、西多福韦和膦甲酸钠难治的和耐药的感染。

该药的研发过程颇为曲折：Maribavir 最初由 ViroPharma 公司开发，然而 2009 年该公司在一项试验失败后放弃了该药研发。2013 年，夏尔以 42 亿美元收购了该药。2018 年 5 月，武田收购了夏尔，该药的所有权又归属于武田。

该药本次被纳入拟突破性治疗的申请适应症为：拟用于治疗移植后发生的巨细胞病毒感染或疾病，包括对更昔洛韦、缬更昔洛韦、西多福韦和膦甲酸钠难治的和耐药的感染。

HBM9161(HL161BKN)注射液

巴托利单抗（HBM9161）是一种全人源单克隆抗体（mAb），可阻断FcRn-IgG相互结合，加速体内IgG的清除，从而达到有效治疗致病性IgG介导的自身免疫性疾病的效果。

 

该药品由HanAll Biopharma公司开发，和铂医药于2018年获得了在大中华地区 (大陆、香港、澳门、台湾) 的独家开发、生产及商业化权益。

 

据了解，巴托利单抗在国内已获批开展针对Graves眼病、原发免疫性血小板减少症（ITP）、视神经脊髓炎（NMO）、神经系统疾病等适应症的临床研究。该药本次被纳入拟突破性治疗的申请适应症为：用于全身型重症肌无力。

Nirsevimab注射液

Nirsevimab 是一款新一代呼吸道合胞病毒（RSV）抗体药物，用于预防呼吸道合胞病毒 RSV 下呼吸道疾病，只需注射一次，即可在长达 5 个月的 RSV 流行季期间提供持续保护。Nirsevimab 相对老一代 RSV 抗体 Palivizumab 而言，RSV 病毒中和能力提高了超过 50 倍，半衰期达到了 85-117 天，为 Palivizumab 的 4-6 倍。

 

据了解，Nirsevimab由赛诺菲和阿斯利康联合开发，是首个潜在的婴儿被动免疫疗法，已被证实单剂量肌肉注射能够在整个RSV流行季提供持续的保护作用。2019年2月，FDA授予nirsevimab预防RSV引起的LRTI的突破性疗法资格（BTD）。

 

根据 Insight 数据库，Nirsevimab 于 2020 年 10 月 30 日在国内获批临床，目前尚未启动国内临床试验。

该药本次被纳入拟突破性治疗的申请适应症为：预防呼吸道合胞病毒RSV下呼吸道疾病，适用于①在婴儿的第一个RSV感染季，以及②在患有早产儿慢性肺病CLD或患有血液动力学显著改变的先天性心脏病CHD婴儿和儿童中的第一个和第二个RSV感染季 。