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基因疗法相关的搜索结果

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置顶罕见病目录影响力评估：基因疗法与天价药未来

2018年，华大基因CEO尹烨在基因科普书《生命密码》中提到，平均每个人生来都有“大约7-10组存在缺陷的基因”。一对夫妻，如果恰好有一个缺陷基因是相同的，就有四分之一的几率生下一个罕见病患儿。 换句话说，地…
2022-01-11 类目：快讯 健识局

安斯泰来基因疗法临床试验再一次被暂停，公司仍信心满满

基因疗法是安斯泰来扩充管线和转型的重要方向 文丨张铃 又一基因疗法暂停了临床试验。 9月1日，日本制药龙头企业安斯泰来宣布，因一名试验者发生严重不良反应，已暂停基因疗法AT132的临床试验。 这不是安斯泰来开…
2021-09-04 类目：快讯 健识局

置顶FDA暂停蓝鸟生物镰状细胞病基因疗法临床研究

编译丨柯柯 2月23日，蓝鸟生物（bluebird bio）发布消息称，美国FDA已经将其治疗镰状细胞病（SCD）的LentiGlobin基因治疗临床试验方案搁置。这一举动并不出人意料，因为这种药物已经深陷美国FDA的评估问题中，被…
2021-02-24 类目：快讯 医药第一时间

置顶蓝鸟“折翼”，177万美元天价药停售，频遭重创的基因疗法未来会好吗？

蓝鸟生物（bluebird bio）的名字曾经风光无限，这家成立于1992年的生物科技公司一直是基因治疗领域的宠儿。不过过去的一年里，蓝鸟生物频频遭遇挫折。2020年5月，FDA拒绝了蓝鸟生物与百时美施贵宝（BMS）联合开发…
2021-02-19 类目：营销 E药经理人

置顶诺华财报：2020净销售额全球增长3% 细胞疗法、基因疗法成业绩有力支撑

近日，诺华公布了2020年财报。尽管2020年深受COVID-19疫情影响，但诺华全年净销售收入仍然实现增长，达到486.59亿美元（+3％），并且在过去4年实现了5％的复合年均增长率（CAGR），给投资人交出一份亮丽成绩单。 …
2021-01-30 类目：快讯 新康界

置顶MNC药企布局基因疗法：辉瑞、诺华、罗氏、礼来、拜耳……

近年来，基因疗法备受关注。2017年，诺华自主研发的Kymriah获FDA批准，用于治疗急性淋巴细胞白血病，成为首个基因疗法。之后经过3年多时间的发展，基因治疗领域已经出现了多个治疗产品及技术。 2020年10月，两位…
2020-12-25 类目：营销 医药代表

置顶医药行早知道| 礼来拟斥资逾$10亿收购基因疗法新锐：全国疫情防控用医疗器械检查开始

融资快讯礼来拟斥资逾$10亿收购基因疗法新锐12月15日，礼来和Prevail宣布达成收购协议，礼来将以10.4亿美元收购Prevail。Prevail致力于为神经退行性疾病患者开发基于AAV9载体的基因疗法。礼来公司内部将建立基因…
2020-12-17 类目：快讯 药灵通

Bluebird突破性基因疗法Lenti-D申请上市

肾上腺脑白质营养不良（adrenoleukodystrophy，ALD）是一种致命性、神经退行性、X连锁隐性遗传病，发病率 0.5/10 万～1/10 万，多见于年轻男孩儿，影响全球大约21000例男性新生儿。 ALD发病原因是ABCD1 基因突变…
2020-10-06 类目：快讯 医药魔方Plus

置顶阿尔茨海默症在研药物全方位盘点：从抗β淀粉样蛋白到基因疗法！

编译/newborn 投稿邮箱：yiyao@yidu.sinanet.com ◆  ◆  ◆ 目前，全世界有超过4000万痴呆症患者，这一数字将在20年内翻一番。阿尔茨海默氏症（AD）占痴呆症的大部分，几十年来，唯一可用的治疗方法是试图恢…
2020-08-27 类目：快讯 新浪医药

一周药闻丨BioMarin基因疗法遭FDA拒绝批准 诺华Kesimpta获批治疗多发性硬化

点击上方蓝字，订阅“新浪医药” 新冠疫苗黑马ELI-005  Aybinitio欧盟获批 吉利德filgotinib遭拒  Tecfidera仿制药 东阳光3款糖尿病药  罗氏Enspryng获批 共计 41 条简讯  |  建议阅读时间 3.5 分钟 …
2020-08-23 类目：快讯 新浪医药

置顶又一封CRL！BioMarin血友病基因疗法遭FDA拒绝批准

编译丨柯柯 BioMarin Pharmaceutical日前宣布，美国FDA对其基因疗法valoctocogene roxaparvovec用于重度A型血友病的生物制品许可证申请（BLA）发出了一份完整回复函（CRL），以表明申请的审查周期已经完成，但该…
2020-08-21 类目：快讯 新浪医药

置顶诺华天价基因疗法累计收入超7亿美元

7月21日，诺华发布2020上半年业绩报告，净销售收入236.30亿美元，同比增长6%；净利润40.40亿美元，同比增长11%。 诺华核心产品Entresto销售额11.49亿美元，增长50%，Cosentyx销售额18.74亿美元，增长15%，Zolgens…
2020-07-23 类目：快讯 医药魔方Plus

置顶AAV基因疗法接连2例死亡，武田“绕道”，吉利德、罗氏、诺华等先后入局的千亿市场将如何生变？

1999年，第一例基因治疗死亡事件出现，随后沉寂近10年。直至2017年，多款基因疗法产品上市，AAV基因疗法走进公众视野，再掀热潮，三年间罗氏、诺华、吉利德、安斯泰来等知名跨国药企纷纷通过大额溢价收购参与布局…
2020-07-02 类目：营销 标签： 火爆 败血症 E药经理人
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