对标再生元？！这家中国创新药企凭什么？

成为中国的“再生元（Regeneron）”，不止需要过硬的技术支撑，更需要在纷繁复杂的中国创新药生态演变中，专注科研的战略定力和耐得住寂寞的科学家情怀。十分明确的是，百奥赛图这家扎根在中国的生物技术公司，喊出对标再生元的口号时，在技术优势打造上，已现锋芒。

在全球生物制药领域，有三座高高在上，供产业界“膜拜”，几乎被封神的公司：Amgen、Genentech、Regeneron。

安进、基因泰克通常被认为是生物制药产业肇始的两座丰碑，都在上世纪80年代初创建，都关注生物制药，都有划时代的产品问世。而再生元虽然创建比安进、基因泰克稍晚几年，虽然华尔街的投资者对这家不那么关注股价的公司，又爱又恨，但他确实具备了业界认为作为创新药公司最可贵的品质：聚焦科学，关注科研，不见风使舵追热点。

这样的公司，在以科学创新为理想的美国越来越少，在中国就更为鲜见。对标再生元，成为一家以技术引领竞争力，而不单单专注商业模式创新的生物制药公司，似乎成为心有梦想，专注技术的创新药公司内心最渴求实现的宏大目标。

不盲目，不追赶潮流，脚踏实地夯实自身技术实力，是再生元从创建，到如今能持续不断地有新产品问世，最令产业界艳羡的地方。但同时，这也是大部分公司很难复制的路径。这条路很难，需要在“乱花渐欲迷人眼”的各类短期成绩的诱惑中，做到“千磨万击还坚韧，任尔东西南北风”的战略定力。

01 再生元20年韬光养晦

再生 元的诞生，是从基因泰克获得的灵感。1988年，其创始人Leonard Schleifer看到基因泰克在生物制药上的一系列成就后，决心在自己所擅长的神经疾病治疗领域内打造一个伟大的企业，于是再生元诞生了。

事实上，如今成为众多创新药企对标榜样的再生元，在成立的前20年里，发展屡屡受挫。在神经疾病领域以及随后切入的代谢疾病领域接连遭遇挫折后，再生元遭遇了长达二十年的黑暗时期。

幸运的是，华尔街选择相信了这个执着于生物科技研发的故事，资本市场的支持使这家公司熬过20年，终于迎来了自己的第一个产品Arcalyst，一款非神经疾病领域的罕见病药物。

但这款产品并未产生理想的收入。直到21世纪的第二个十年，再生元在免疫学、眼科、肿瘤等领域的产品陆续上市，人们开始重新打量这家已经30多岁的公司，寻找他成功的必然性与偶然性。

不意外，再生元在20年的韬光养晦中，构建起了其在日后经营中最重要的技术壁垒——Trap技术平台和VelocImmune技术。如果说带领再生元走出前二十年暗淡的是资本的支持，那么能使其在全球生物医药产业占据一席之地、成为行业先驱和翘楚的核心就是这两项技术。

Trap技术平台就是使用人为干预的手段来有效阻断人体内细胞因子和生长因子的生长，进而达到疾病治疗的目的，适用于药物研发；而VelocImmune技术能将长达600万个碱基对的人类抗体基因DNA片段插入到小鼠的基因之中，这种小鼠就可以用来多快好省地生产以人类基因为基础的单克隆抗体产品。而且，VelocImmune技术还能够真正将基因重组药物做到真正的人源化，进而提升了最终成药的治疗效果、降低不必要的副作用，这一技术在简化抗体药物的研发工艺和提高研发新药品质等方面起到非常重要的作用。

02寻找中国“再生元”

谁最有希望成为中国的“再生元”？这个名单可以罗列很多。事实上，众多有独特技术平台的公司，几乎都会拿自己的技术平台，或多或少与再生元进行对比。

最近，喊出要做中国“再生元”的， 是以CRO起家，并于最近转型Biotech的百奥赛图 。 而百奥赛图敢于对标这样一家富有创造性的公司，或许也来源于其对技术、对研发技巧的执着打造。

百奥赛图2008年成立于美国，通过模式动物研究起家，回到中国后手把手培训本土员工、提供基因编辑服务、建立动物中心、组建了抗体研发团队、肿瘤免疫体内药理药效团队，进入临床前动物实验服务领域。 随着2020年8月合并祐和医药，百奥赛图扩充临床研发能力和临床管线，开始完成向新药研发的转型。

而在这一步步积淀、壮大的过程中，百奥赛图始终聚焦于核心竞争力的打造，成功建立了自己的独门绝技—全人抗体人源化小鼠RenMab。这一技术平台之于百奥赛图的意义，类似于VelocImmune技术平台之于再生元。

通俗的讲，RenMab是一个高效、简便的挖掘技术。众所周知，药物研发中未知的潜在靶点抗体药物就像一座深埋地底的金矿，需要耐心才能挖掘到，而RenMab技术平台的核心价值在于可以让“金矿”的发现更快，且质量更优。

目前来看，百奥赛图将其RenMab技术平台构建可持续影响力的方式与再生元一致。

一方面“抱大腿”，与跨国药企巨头合作。就像再生元的VelocImmune技术平台被跨国巨头赛诺菲等认可并开展合作，百奥赛图的RenMab技术平台如今已经收获了数家创新药企、研发机构抛来的橄榄枝，达成了基于这一平台的多项抗体研发合作。

一方面开展自身产品的研发。据悉，百奥赛图利用RenMab小鼠及其新药研发平台展开了抗新冠病毒全人抗体的研发工作，并宣布针对病毒刺突蛋白（S蛋白）抗体研发已取得突破性进展，同时百奥赛图新冠抗体采用了与再生元相似的鸡尾酒疗法，目前这一项目处于CMC阶段。

03.当说对标时，我们说的是什么？

中国药企“爱”榜样，希望通过榜样的力量激发自身的战略实现，勾勒未来的事业版图。全球制药企业巨头们，几乎都被中国的药企对标过。从某种意义上说，这种对标，是要为自身发展逻辑夯实内外部的战略自信；这种对标，一个潜在的逻辑是，寻找差距，通过努力，弥补差距。

中国药企，尤其是创新药企，与国际上的差距在哪里？

技术当然是重要的一项。这是历史因素影响的结果，中国利于创新药企发展的生态环境，是2015年后，随着药审改革的开展逐步完善的，且至今仍在逐渐完备中。但也必须承认，药审改革后，这5年的发展，中国崛起了一些在具备国际竞争力的公司。FDA孤儿药认证、突破性疗法，数量逐渐增多；热门靶点PD-(L)1获批和上市新药数量与临床试验数量全球最多；临床试验数量受疫情影响，2020年上半年已经超过美国，全球第一……

但当我们寻找对标公司时，更重要的是尊重并认可创新药“十年磨一剑”的固有规律，专注研发创新，不追逐热点，冷静理性地看待这个过程中肯定会存在的寂寞孤独，和阶段性成果不显著时，产业界、资本界怀疑的眼光，这是所有颠覆性创新必经的阶段。就连如今大热的PD-（L）1在被验证有效性之前，还有过曾经一度被质疑与“雪藏”的经历。

因此，寻找对标企业，技术是显性指标，而对创新价值与规律的认可，才是核心。所有将国际上知名创新药公司，看作奋斗目标的公司，都应是如此。以此出发，我们对创新的理解，不应该只关注快慢，更应该关注它的颠覆性和现实意义。就像二级市场投资者对上市公司投资，最终颠扑不破的真理是关注企业基本面，而不是短期的波动。同理，对于医药创新企业的关注，最核心层面永远是技术，是否在该领域领先，是否能够将领先化为生产力，在完成从无到有，从0到1的构建后，持续不断地有2、3、4、5、6…..

这是再生元Trap技术平台和VelocImmune技术验证并有效的发展逻辑，百奥赛图的执念也是如此。

百奥赛图RenMab技术平台用了6年时间，才逐渐走进创新药研发的视野。这种坚持，为百奥赛图带来了收获，其创始人沈月雷形容，在用该技术平台从早期验证到目前的成熟使用，使得公司在红海之间的激烈竞争中，趟出了一条蓝海之路，“好像竞争一下子变小了”。

技术上的优势，带给了百奥赛图更多的想象空间，也收到了外界更多的认可。

 资本加持力度同步在增加。不久之前，百奥赛图完成了10亿元融资，更值得期待的是，这笔巨额融资，大部分将投入到另一项长期的研发规划“千鼠万抗”里。依靠这一计划，百奥赛图目标利用3-5年时间，在全人抗体小鼠RenMab上，逐一对上千个潜在抗体药物靶点进行基因敲除，并利用这些基因敲除小鼠制备抗体，寻求更好的候选靶点药物来推进临床。

这一开发计划最核心的能力在于，能够快速验证潜在靶点的有效性，解决目前创新药研发中，靶点太多、验证耗时耗力，发现一个优质靶点需要付出巨大的成本等难题。

同时百奥赛图选择了一种更为开放的战略合作方式：邀请创新药研发企业与机构共同合作，利用这一平台进行靶点筛选等一系列创新药研发合作。这是百奥赛图10年积淀后的创新力迸发，也是把“技术领先”转变成“产品领先”的关键一步。

幸运总是留给有准备的人。新药创新大势，“等”不来，而是当你站在技术的制高点上时，你就是“大势”。再生元的发展轨迹如此，百奥赛图的发展逻辑也是如此：他们希望通过用3-5年时间利用RenMab技术和规模化抗体药物开发模式，在抗体药物研发的潮流里，完成蜕变与升级。