诺华三季报发布，全球最贵药Zolgensma同比增长79%，成为拉动业绩增长的主要动力。从腰穿注射到静脉注射再到口服用药，SMA用药已增至三款，这三款各自优势在哪？为何能拉动业绩增长？
全球最贵药物三个月卖了3亿美元（20.08亿元人民币），同比增长80%！
10月27日，诺华公布了第三季度财报，业绩增长强劲，主营业务营收同比增长11%，在艰难的疫情之后，预计三季度为全年业绩提供利好。
三季报中提出，拉动三季业绩增长的主要是Entresto、Zolgensma、Cosentyx 、Kisqali和Promacta，其中，Zolgensma“一马当先”，实现营收2.91亿美元，同比增长高达79%，前三个季度一共营收6.66亿美元。
据悉，Zolgensma于2019年5月获得FDA批准上市，用于治疗I型脊髓性肌萎缩症（SMA），Zolgensma并不是全球第一款SMA药物，但它是全球首款SMA基因疗法药物，最引人注目的是，Zolgensma定价212.5万美元（折合人民币1466.3万元人民币）一针，可以分5年付清。在此前国外媒体总结的全球十大最昂贵药物中，位列榜首，落了第二名一百多万美元。第二名治疗遗传性失明的药物Luxtuna，定价85万美元，也是一款基因疗法药物。
谈及脊髓性肌肉萎缩症可能并不通俗易懂，但曾因“冰桶挑战”而脍炙人口的渐冻症（肌萎缩侧索硬化症，又称ALS）大多数人还有所了解，SMA就是渐冻症的“姊妹疾病”。SMA是由脊髓运动神经元变性而引起肌肉无力、肌肉萎缩的疾病，最终可能导致患者丧失行动能力，甚至难以完成呼吸和吞咽这些基本的生活功能。
SMA的发病人群更为可怖——婴幼儿居多，患者可以是从婴儿至成人的任何年龄段。根据临床症状首次出现的时间，SMA患者主要可以分为3个类型，包括1型SMA，通常在6个月以下发病，患儿生命有限，大多数存活时间不超过2岁；2型SMA，在7~18个月之间发病，患儿表现为肌肉无力，寿命预期下降；3型SMA，在18个月之后发病，症状不明显，直到童年末期才表现出明显症状。
SMA还是遗传性疾病，平均每50人中就有一名致病基因携带者。若夫妻双方均为携带者，有1/4的几率生下SMA患儿。在新生儿中的患病率为1/10000~1/6000，中国约有SMA患儿3万~5万人，每年约新增1500~2500例。2018年5月，SMA被列入国家卫健委等部门联合制定的《第一批罕见病目录》。
很长一段时间，SMA一直无药可用，直到Spinraza的上市。Spinraza是百健（biogen）于2016年获FDA获批上市的SMA治疗药物，通过在SMN1基因失活的SMA患者身上增加正常SMN蛋白的水平，从而维持运动神经元的生存。
Spinraza上市首年获得了8.83亿美元的销售额，第二年销售额17.24亿美元，翻倍增长。2019年销售额20.97亿美元，同比增长21.6%。
但2020年第三季度，Spinraza的销售业绩迎来了首度下滑，销售额4.95亿美元，同比增长-10%。虽然逃不开疫情的影响，但Zolgensma在I型SMA市场上的冲击也不可忽视。
尽管Spinraza获批的是全类型治疗，Zolgensma仅为I型患者，但在给药方式上，Zolgensma具有明显优势。
Spinraza定价12.5万美元/针，首年需注射六针，第二年费用减半，通过腰穿鞘内注射，每4个月注射一次，并且可能需要终生注射。
Zolgensma虽然定价高达212.5万美元，适应症也是2岁以下的SMA儿童，I型SMA患者，但作为基因疗法，只需要一次静脉注射给药治疗即可长期缓解甚至治愈这一疾病。同时，诺华提供5年分期付款，并且允许在付清款项前疗效就终止的情况下，支付方可以不需支付剩余费用。
从腰穿鞘内注射到静脉注射，2020年又诞生了口服药。
8月7日，FDA又批准了罗氏的SMA药物Evrysdi，Evrysdi的适应症也涵盖了I、II、III型SMA2岁以上儿童和成人患者，通过口服或鼻饲管给药，每日1次，是首个也是唯一一个可以在家使用的SMA疗法。罗氏的价格看上去也显著低于前两者，罗氏官方称，Evrysdi的最高年使用费用是34万美元/年，而在2岁以下的患者中，预估Evrysdi的使用负担是10万美元/年。
几乎与诺华发布三季报同一时间，有望成为全球第四款SMA的药物也更新了临床进展。英国企业Scholar Rock Holding Corporation （SRRK）研发SKR-015已经进入了临床II期，SRRK的临床试验包括了39位2型或3型的SMA患者，与Spinraza联合治疗。最新结果显示，试验已经证明了6个月的病情改善，目前研究人员正在追求12个月的病情改善。
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