日本厚生劳动省授予卫材甲钴胺超高剂量制剂孤儿药资格

5月30日，卫材宣布，其甲钴胺超高剂量制剂已获得日本厚生劳动省孤儿药资格，预期适应症用于延缓肌萎缩性侧索硬化（ALS）的疾病进展和功能损害。

ALS是一种顽固的、进行性的、神经退行性疾病，具有显着未满足的医疗需求。 在日本，ALS患者的估计人数约为10,000人。

基于JETALS的良好临床结果（日本超高剂量甲钴胺治疗ALS的早期试验），卫材已开始准备超高剂量甲钴胺治疗ALS的新药申请（NDA），并计划在2023财年在日本提交 NDA。该项目由德岛大学特聘教授Ryuji Kaji（首席研究员）和德岛大学生物医学研究生院神经学系教授Yuishin Izumi（协调研究员）组成的研究小组领导，是一项由研究者发起旨在评估超高剂量甲钴胺对早发性ALS患者的疗效和安全性III期试验。

*声明：本文由入驻新浪医药新闻作者撰写，观点仅代表作者本人，不代表新浪医药新闻立场。