【焦点】7月4款创新药火速驾到，“中国速度”跑出全球同步创新药

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根据美国FDA官网公布的消息，2020年7月FDA批出4款创新药物，分别是Cosmo Pharmaceuticals公司的Byfavo，ViiV Healthcare公司的Rukobia，大冢制药的口服Inqovi，以及雷迪博士实验室公司的Xeglyze。截至2020年7月31日，美国FDA在2020年度已陆续批准29款创新药物。

图1：2000年至今FDA批准的新药数

2020年7月，美国FDA批准的4款创新药物涉及不同的治疗领域：神经系统镇静麻醉药Byfavo、全身用抗病毒药物Rukobia、抗肿瘤药物Inqovi、皮肤病用药Xeglyze。抗肿瘤药物在FDA批准的创新药被称“铁打的肿瘤药”果然名不虚传，2020年至今FDA已经批准12款抗肿瘤创新药物，几乎每个月会批出一款或更多的相关新药。7月，FDA批准的Inqovi是首款用于治疗骨髓增生异常综合症和慢性骨髓单核细胞白血病的口服低甲基化制剂。

通过7月FDA批准的新药结合国内新药的上市信息，侧面透露出一个好消息。苯磺酸瑞马唑仑在日本上市时间仅比在中国上市早6个月，在美国获批时间和中国获得批准相差更是只有14天，这意味着，以往的“创新药在我国的上市时间比欧美国家和地区晚5~7年”的局面已经一去不复返了，如今，一系列加速药品审评的政策和国家药品监管部门的高效运行让药企和患者能共享全球同步创新药的红利。

表1：FDA批准新药的详细信息

注：此列表不包含生物制品评估和研究中心（CBER）批准的疫苗、过敏原产品、血液和血液产品、血浆衍生物，细胞和基因治疗产品或其它产品

Byfavo（苯磺酸瑞马唑仑）

7月2日，美国FDA批准Cosmo Pharmaceuticals苯二氮卓类镇静剂药物Byfavo（苯磺酸瑞马唑仑）上市，用于成人患者在接受时长不超过30分钟的医疗程序（例如结肠镜检查和支气管镜检查）时，诱导和维持期间的镇静。

图2：remimazolam具体信息

来源：米内网全球药物研发库

Byfavo在三项关键性临床研究中的优越表现为此次批准奠定基础，在接受结肠镜或支气管镜检查过程中，969名患者中的630名患者使用了Byfavo。试验结果表明，80%-90%的医疗程序因为Byfavo的优秀的镇静作用顺利完成，使用Byfavo最常见的不良事件为低血压和高血压。

瑞马唑仑最早由葛兰素史克发现并研发，后来PAION公司改进开发出更加稳定的苯磺酸瑞马唑仑。目前，全球多个国家多家企业与PAION公司合作共同开发苯磺酸瑞马唑仑，除了在美国获得批准之外，2020年1月由萌蒂制药在日本申请上市苯磺酸瑞马唑仑并获得批准，在欧盟、韩国已经提交苯磺酸瑞马唑仑上市申请。

在国内，宜昌人福药业与PAION公司在2012年达成合作获得苯磺酸瑞马唑仑（商品名：锐马）的中国开发权益，并于2020年7月16日正式获得国家药监局批准用于结肠镜检查和支气管镜检查等侵入性治疗的镇静。值得一提的是，“锐马”的最大竞争者江苏恒瑞医药的1类创新药注射用甲苯磺酸瑞马唑仑（商品名：瑞倍宁）已于2019年12月获得注册批件，目前已有两个适应症获批：（1）胃镜检查镇静；（2）结肠镜诊疗镇静。尽管落后半年时间，人福药业的苯磺酸盐必定会分羹恒瑞医药甲苯磺酸盐的市场，最终国内瑞马唑仑市场如何分布就要看各家本领。

图3：瑞马唑仑全球申报情况

来源：公开数据、米内网数据库

Rukobia（fostemsavir tromethamine）

7月2日，美国FDA还批准了一款新型抗逆转录病毒药物Rukobia（fostemsavir tromethamine），该药由ViiV Healthcare公司开发，与其他抗逆转录病毒药物联用，可治疗以往尝试过多种HIV药物疗法，并且由于耐药性、不耐受性或安全性等原因未能治疗成功的HIV感染者。此前，Rukobia已获得FDA授予的突破性疗法认定和快速通道资格，其新药申请也获得了优先审评资格。

图4：fostemsavir tromethamine具体信息

来源：米内网全球药物研发库

Rukobia在名为Brighte的III期临床试验中的优秀表现为此次获批奠定基础。371名感染HIV病毒的患者参与此项研究，其中大多数患者接受HIV治疗超过15年（71%）并伴有多药耐药的特征。结果表明，在接受Rukobia和其他抗逆转录病毒药物的治疗患者中，53%在24周时血液中HIV的RNA水平低到被认为检测不到；60%在96周HIV的RNA水平继续受到抑制，与免疫功能息息相关的CD4+细胞也在持续增加。

最新数据显示，全球HIV感染者的总数呈现稳定增长趋势，2017年HIV感染者达3680万。庞大的感染人数也意味着巨大的药物市场，抗HIV药物一直是各大药企布局研发的活跃领域，强生、吉利德、默沙东等医药巨头都拥有一款或以上抗HIV药物处于临床阶段。米内网全球药物研发数据显示，目前全球共有449款抗艾滋病毒感染的药物处于研发阶段，其中最高研发阶段为已上市的抗艾滋病毒感染药物有46款，提交上市申请的有5款，处于临床3期的有11款，处于临床2期的有43款，处于临床1期的有45款。

图5：全球抗艾滋病毒感染的药物研发阶段（部分）

来源：米内网全球药物研发库

Inqovi（地西他滨+cedazuridine）

7月7日，美国FDA批准大冢制药的子公司Astex制药开发的Inqovi（地西他滨+cedazuridine）上市，用于治疗骨髓增生异常综合症和慢性骨髓单核细胞白血病成人患者。Inqovi是一款口服片剂药物，曾获得FDA授予的孤儿药资格认定，其新药申请也获得了优先审评资格。该药是FDA批准的首款用于治疗骨髓增生异常综合症和慢性骨髓单核细胞白血病的口服低甲基化制剂。

图6：decitabine+cedazuridine具体信息

来源：米内网全球药物研发库

此前，骨髓增生异常综合症和慢性骨髓单核细胞白血病选择地西他滨治疗需要到医疗机构进行静脉滴注，Inqovi口服片剂的批准让患者可以选择更便捷的新给药方式。Inqovi口服片剂由抗癌药物地西他滨和cedazuridine构成，地西他滨是在2006年已经获批的DNA去甲基化剂，cedazuridine的作用主要是通过抑制肠道和肝脏中的胞苷脱氨酶，防止口服给药的地西他滨在体内被快速降解。

Inqovi口服片剂的安全性和有效性在两项III期临床试验中得到验证。试验结果显示，在两项临床试验中，Inqovi口服片剂和静脉注射地西他滨在患者体内达到的药物浓度相似。此外，以前依赖输血的患者在接受治疗期间连续56天不需要输血的患者达到一半左右。同时，Inqovi的安全性特征也与静脉注射地西他滨相似。

Xeglyze（abametapir）

7月24日，美国FDA正式批准印度雷迪博士实验室的Xeglyze（abametapir）洗剂上市，用于6个月及以上患者的头虱感染的局部治疗。Xeglyze的活性成分abametapir是一种金属蛋白酶抑制剂，在使用Xeglyze洗头发后，抑制头虱孵卵化蛋，严重影响虫卵发育和和成虫虱子存活。

图7：abametapir具体信息

来源：米内网全球药物研发库

头虱病是一种由头虱吸血而引起严重头部发痒的寄生虫病，该病虽然是一种常见疾病，而且不会严重危害健康，但是患病人数多传染性强，影响人们生活与工作。本次批准主要基于两项相同的多中心、随机双盲对照试验。704名6个月及以上的头虱患者分别单一使用Xeglyze或者单一使用对照赋形剂10分钟。试验结果表明，在第1、7、14天随访中，Xeglyze实验组患者没有头虱的比例均比对照组高出超过3%。

来源：FDA官网、公司公告、米内网全球药物研发库

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● 数据说明●

米内网全球药物研发库收集了全球范围内已公布研发信息的近8万条药物研发信息数据，能够监测临床前、临床I期、II期、III期、预注册、注册、批准上市、撤市以及研发终止等各个研发阶段的药物信息。

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